腫瘤領(lǐng)域
惡性腫瘤是直接威脅人類生命的重大疾病類型，具有極其復(fù)雜的發(fā)生發(fā)展和病理特征，盡管有各種化療、靶向治療、免疫治療等手段，治愈或長期生存對絕大多數(shù)患者而言仍是遙不可及，臨床對于新的治療藥物和治療策略存在著顯著尚未滿足的需求。近十年來，大量的科學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，表觀遺傳在克服腫瘤免疫逃逸，誘導(dǎo)與腫瘤復(fù)發(fā)相關(guān)的腫瘤干細(xì)胞的分化、逆轉(zhuǎn)與腫瘤轉(zhuǎn)移密切相關(guān)的上皮間充質(zhì)細(xì)胞表型轉(zhuǎn)化以及清除異質(zhì)性腫瘤中的耐藥性細(xì)胞等分子作用方面扮演了十分重要的角色，表觀遺傳藥物成為當(dāng)下藥物研發(fā)的熱點。微芯生物在這一領(lǐng)域的研究已堅持了二十年，首個原創(chuàng)新藥西達(dá)本胺是全球首個亞型選擇性組蛋白去乙?；福℉DAC）口服抑制劑，屬于機制新穎的表觀遺傳調(diào)控劑類藥物，截至2024年6月，西達(dá)本胺已獲批外周T細(xì)胞淋巴瘤、乳腺癌、成人T細(xì)胞白血病、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤4項適應(yīng)癥。
此外，微芯生物還有多靶點多通路選擇性激酶抑制劑西奧羅尼、小分子PD-L1抑制劑CS23546等用于治療腫瘤的原創(chuàng)新藥正處于臨床階段。
代謝性疾病領(lǐng)域
代謝性疾病是最常見的慢性疾病，累及心腦血管以及肝、腎等重要器官，其治療費用占據(jù)醫(yī)療支出的主要部分。長期療效欠佳與治療依從性不足是造成醫(yī)療資源浪費和患者預(yù)后不良的重要原因，臨床對于新的治療手段存在持續(xù)需求。
西格列他鈉（雙洛平®）是公司首個針對代謝病治療的藥物品種，也是全球第一個獲批治療2型糖尿病的PPAR全激動劑，其獨特機制直擊2型糖尿病的核心病理機制——胰島素抵抗。作為PPAR全激動劑，西格列他鈉適度平衡激活PPAR三種亞型，全面調(diào)節(jié)糖、脂與能量代謝，實現(xiàn)有效性和安全性的平衡，改善胰島素抵抗，在糖尿病及代謝綜合征治療中具有廣闊的應(yīng)用前景。
自身免疫疾病領(lǐng)域
自身免疫性疾病是一類以局部或全身性異常炎癥免疫反應(yīng)為特征的炎癥免疫性疾病。根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，目前已經(jīng)有超過100種疾病類型。常見的自身免疫性疾病包括類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、強直性脊柱炎、銀屑病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化癥、炎癥性腸炎等。由于不同患者的病理特征存在顯著的異質(zhì)性，臨床治療的有效性偏低甚至缺乏有效治療藥物，亟需新的治療手段。
微芯生物在本領(lǐng)域已有兩個品種處于中國的臨床I期。CS12192是自主設(shè)計和研發(fā)的具有全球?qū)＠Ｗo的高選擇性JAK3激酶抑制劑，同時部分抑制JAK1和TBK1激酶，目前，公司已完成CS12192類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎在中國的臨床I期。CS32582是自主研發(fā)的一款酪氨酸激酶2（TYK2）高選擇性小分子變構(gòu)抑制劑，在臨床前研究顯示其在小鼠銀屑病模型中起到了顯著的治療效果。目前，I期臨床已完成。
抗病毒領(lǐng)域
隨著全球化進程，已知和未知的病毒感染嚴(yán)重危害公共衛(wèi)生安全，病毒感染性疾病將成為未來對人類威脅最大的疾病之一。當(dāng)前抗病毒藥物治療最顯著的問題是治療不足、易耐藥、停藥后易反彈，開發(fā)高效低耐藥的特異或廣譜抗病毒藥物，可積極應(yīng)對現(xiàn)有已知的病毒感染性疾??；并可作為抗病毒治療體系的技術(shù)儲備，抵御未知病毒風(fēng)險。
在乙型肝炎病毒（HBV）領(lǐng)域，微芯生物開展了不同機制類型藥物的研發(fā)工作，以期解決現(xiàn)有治療手段尚未滿足的臨床需求，實現(xiàn)未來功能性治愈的長遠(yuǎn)目標(biāo)。公司獨家發(fā)現(xiàn)、具有全球?qū)＠Ｗo的乙肝核衣殼組裝調(diào)節(jié)劑CS12088臨床前研究結(jié)果顯示，其對乙肝不同基因型均能保持納摩爾級別的抗病毒活性，具有肝靶向性特征以及良好的安全性和耐受性。CS12088片于2025年2月獲得臨床試驗批準(zhǔn)通知書。
中樞神經(jīng)性疾病領(lǐng)域
中樞神經(jīng)疾病是直接影響人類生活質(zhì)量和精神健康的一大類認(rèn)知和運動功能障礙疾病，主要包括以阿爾茨海默氏癥為代表的神經(jīng)退行性疾病、以抑郁癥為代表的精神類疾病，以及癲癇、疼痛、脊髓神經(jīng)損傷等其他感覺及運動障礙疾病等。該類疾病機制錯綜復(fù)雜，臨床前病理進程緩慢難以及時干預(yù)治療，已成為全球藥物研發(fā)重點和亟待突破領(lǐng)域之一。
微芯生物針對阿爾茨海默氏癥，在業(yè)界已有圍繞β-淀粉樣蛋白斑塊、Tau蛋白磷酸化、乙酰膽堿酯酶的主流機制和靶點外，基于阿爾茨海默氏癥流行病學(xué)和真實世界客觀證據(jù)，立足人類基因?qū)W關(guān)聯(lián)，開展了針對差異化靶點的新藥研發(fā)，有望為該治療領(lǐng)域做出貢獻。